K Nobelově ceně za lékařství a fyziologii pomohla vědcům milimetrová hlístice

V pondělí 7. října bylo ve Stockholmu oznámeno udělení Nobelovy ceny za fyziologii a lékařství za rok 2024. O cenu se rovným dílem dělí dva američtí vědci, vývojový biolog Victor Ambros a molekulární biolog Gary Ruvkun „za objev mikroRNA a její role v posttranskripční regulaci genu“.

Základem pro udělení letošní ceny byla publikace obou nynějších laureátů z roku 1993, kdy popsali naprosto neočekávaný nález nové úrovně genové regulace, který, jak uvádí Karolínský Institut, je zásadní i pro mnohobuněčné organizmy, člověka nevyjímaje. Každá naše buňka obsahuje identickou sadu chromozomů a stejnou sadu genů. Buněčně specifické funkce jsou výsledkem aktivace vybrané části genů. MicroRNA a způsob její regulace genů byl do roku 1993 neznámým fenoménem. Geny, kódující malé nekódující RNA molekuly (mikroRNA), hrají významnou roli u mnohobuněčných organizmů v posttranskripční kontrole stability RNA a vzniku proteinů.

Bylo identifikováno několik tisíc jedinečných lidských mikroRNA, které ovlivňují regulaci více než poloviny všech lidských genů. Studium těchto a dalších příbuzných tříd malých RNA vedlo k vytvoření zcela unikátní oblasti výzkumu. Web UMass Chan News zdůrazňuje, že „tyto malé molekuly RNA mají schopnost regulovat nebo umlčovat genovou expresi (to, jak je gen aktivní, pozn. autora), což jim umožňuje hluboký a dalekosáhlý dopad na většinu biologických procesů, ovlivňujících zdraví a nemoci, včetně vývoje, stárnutí, rakoviny, cukrovky, srdečních chorob, Alzheimerovy choroby, leukémie, schizofrenie a mnoha dalších“.

Veřejností a dokonce i vědeckou komunitou zůstává do značné míry nedoceněný fakt, jak základní výzkum nesavčích organismů vedl k inovacím v humánní medicíně, které mění lidský život. Nobelova cena udělená Victoru Ambrosovi a Garymu Ruvkunovi je příkladem toho, že háďátko obecné z kmene hlístice, které se skládá z přibližně 1000 buněk, pomáhá odkrývat základní tajemství o tom, jak funguje lidské tělo. Pro srovnání – lidské tělo obsahuje zhruba 30 bilionů buněk, kromě podobného počtu buněk bakteriálních.

Mnohé mechanizmy, které jsou obtížně sledovatelné u člověka, jsou však zachovány mezi člověkem a hlísticemi a jejich odhalení může posouvat hranice poznání v biologii člověka. Háďátko obecné (Caenorhabditis elegans) má navíc krátký životní cyklus, je průhledné a vývojové schéma všech somatických buněk je díky předcházejícím pracím detailně známé. Patří sem práce oceněná Nobelovou cenou za fyziologii a lékařství z roku 2002, již sdíleli Sydney Brenner, John Sulston a Bob Horvitz, kteří obdivuhodně předvedli, jak je geneticky regulovaný vývoj orgánů a programovaná buněčná smrt.

Podobně byla udělena Nobelova cena za fyziologii a medicínu za rok 2006 za objev mechanizmu RNA interference, ve které se exogenní (vycházející z vnějšího prostředí, pozn. red.) RNA molekuly uplatňují v řízení genové exprese na posttranskripční úrovni. A schopnost vizualizovat buňky barevnou fluorescencí v živém organizmu, opět na háďátku, se stala realitou díky práci Martina Chalfieho, nositele Nobelovy ceny za chemii za rok 2008. 

V pondělí oznámená Nobelova cena za fyziologii a lékařství za rok 2024 zdůrazňuje objev nové třídy genů, které nekódují proteiny, ale malé RNA molekuly, jež buňkám nejen říkají, jaké typy proteinů musí vytvořit, ale také množství, která jsou nezbytná pro udržení života. Dohromady to dokládá, jak hodně se můžeme naučit od modelových organizmů jako zde od malé hlístice. Tyto Nobelovy ceny za hlístici také podtrhují důležitost základního vědeckého výzkumu, bez kterého by nebyly možné zásadní průlomy v léčbě lidských poruch.

Text vznikl za přispění hostujícího profesora 1. LF UK v Praze Combaitore S. Ramana.