Článek
Na přípravek, který zatím v Evropě nemá registraci, momentálně čekají rodiče malého Maxe, na jehož léčbu se podařilo vybrat peníze ve veřejné sbírce. Dítě trpí vzácnou nemocí SMA, spinální muskulární atrofií, která vede k ochabování a úbytku svalů. Povolení k léčbě můžou ale využít celkem tři děti, tedy kromě Maxe ještě další dvě.
„Ze strany úřadů je vše hotovo,“ potvrdila Seznam Zprávám Petra Roubíčková, mluvčí Ministerstva životního prostředí. Společnost Novartis dostala povolení k nakládání s geneticky modifikovaným organismem. V tomto případě virem, který přípravek Zolgensma obsahuje.
Laboratoř v USA vyrobí lék přímo na váhu pacienta. I s dopravou do Evropy a pak do Prahy to může trvat ještě zhruba dva týdny, odhaduje Ivo Hlaváč, člen vedení Novartisu. Pokud se proces někde nezadrhne, mohla by léčba začít v květnu.
Vše se bude odehrávat za přísných bezpečnostních a ochranných opatření, například v lékárně, v nemocnici nebo také v rodině malého chlapce. Rodiče musí být poučeni o tom, jak nakládat s odpadem, například s plenkami, vysvětlila Petra Roubíčková za resort životního prostředí.
Veřejné sbírky na genovou léčbu SMA
Adam ze Sokolova bude mít druhé narozeniny v červnu. Veřejná sbírka běží od 1. 4. (www.adamkovacesta.cz), vybráno je zhruba sedm milionů korun.
Oliver (www.nadejeprooliho.cz) měl včera vybráno přes 42,5 milionu korun, druhé narozeniny má v srpnu. Mohl by se dočkat evropské registrace Zolgensmy, jenomže hrozí, že se chlapeček s tracheostomií a plicní podporou pak nevejde do nových indikačních kritérií.
Artur (facebooková stránka Arturek - SMA malý bojovník) oslaví dva roky v srpnu, sbírku pořádá o.p.s. Život dětem.
Margareta (https://www.facebook.com/margaretkasma) z Českého Krumlova „dostala“ diagnózu SMA na své první narozeniny letos v únoru, rodina sbírku pro děvčátko právě rozběhla.
Před několika dny použití léku ve specifickém režimu schválil také SÚKL a Ministerstvo zdravotnictví. Stejnou diagnózu má v Česku několik dalších dětí, i pro ně fungují veřejné sbírky. Léčba totiž stojí desítky milionů korun, kterou si rodiny musí hradit samy.
