Článek
Nejdražší lék světa Zolgensma, který znamená průlom v léčbě spinální svalové atrofie (SMA), dostal tento týden podmínečnou registraci pro evropský farmaceutický trh. Terapie, která přijde na 52 milionů korun pro jednoho pacienta, bude teď dostupnější i pro české děti.
Na tuto zprávu netrpělivě čekala třeba rodina Matrtajových z Českého Krumlova, jejichž dceři Margaretce diagnostikovali lékaři SMA na její první narozeniny letos v únoru. Holčičce, stejně jako několika dalším malým pacientům u nás, se rychle krátí čas, po který může Zolgensmu využít. Lék, označovaný za nejdražší na světě, se totiž musí aplikovat v co nejranějším věku. Nejpozději do dvou let. „Máme velkou radost,“ říká Margaretčina matka Kateřina.
„Podmínečná registrace automaticky neznamená, že přípravek bude ihned dostupný i na českém trhu. To, kdy a kam jej začne držitel rozhodnutí o registraci dodávat, je čistě na jeho rozhodnutí. Státní ústav pro kontrolu léčiv obecně na taková obchodní rozhodnutí soukromých subjektů nemá vliv. Je ale pravda, že pro další české pacienty se tímto rozhodnutím stává přípravek Zolgensma dostupnější, než to bylo doposud,“ vysvětluje Irena Storová, ředitelka Státního ústavu pro kontrolu léčiv.
VZP: Zolgensmu uhradíme!
Podmínečná registrace každopádně otvírá cestu pro úhradu léku českými pojišťovnami. „U všech pacientů, u kterých budou splněna indikační kriteria, jsme připraveni Zolgensmu hradit,“ řekl Seznam Zprávám mluvčí VZP Vlastimil Sršeň.
Dá se čekat, že další pojišťovny budou postupovat stejně. „Pokud obdržíme žádost o úhradu léčby, posoudíme ji a budou-li splněny podmínky zákona, jsme připraveni takovou léčbu uhradit,“ potvrzuje mluvčí Zdravotní pojišťovny Ministerstva vnitra Hana Kadečková.
Klientkou právě této pojišťovny je i 15měsíční Margaretka Matrtajová. Rodiče pro děvčátko nedávno zřídili transparentní účet a chystali se po vzoru několika jiných rodin zahájit veřejnou sbírku, kde by na extrémně drahou léčbu shromáždili peníze od dárců. Teď je čím dál jistější, že to nebude třeba.
Pro české pojišťovny je lék za víc než 50 milionů korun, na který se navíc platí pětimilionová DPH, velmi drahý. Přesto by odmítnutí úhrady vysvětlovaly těžko. První důvod: ve hře jsou osudy malých dětí, jež mají kvůli veřejným sbírkám obrovskou publicitu.
Z nemoci SMA se právě díky sbírkám na chlapce Maxíka, Adámka a Oliverka stalo v posledních měsících třaskavé politické téma – na platbu z veřejného pojištění je silný společenský tlak. Právě proto prosadil u pojišťoven mimořádnou úhradu Zolgensmy pro tři první malé české pacienty ještě před oficiální registrací léku premiér Andrej Babiš.
Mimochodem, stejně využil téma dětí nemocných s SMA i Babišův bývalý kolega, slovenský expremiér Peter Pelegrini. Mimořádnou úhradu Zolgensmy z pojištění pro slovenské děti oznámil těsně před tamními parlamentními volbami.
Úspora možná
Další důvod, proč se pojišťovny nakonec zřejmě nebudou proplácení Zolgensmy bránit, je ale čistě praktický: Pokud se potvrdí účinnost genové léčby tak, jak ji signalizují dosavadní klinické testy, mohou plátci pojištění paradoxně na nejdražším léku světa i ušetřit.
Alternativou Zolgensmy, která se u nás běžně používá, je lék Spinraza. Má podobný efekt – dokáže zákeřnou nemoc zastavit. Zatímco Spinraza se ale musí nemocným celoživotně třikrát ročně vpichovat do mozkomíšního moku, v případě Zolgensmy – alespoň podle dosavadních studií – může stačit jediná infuze.
Cena Zolgensmy je dnes nastavena tak, že zhruba odpovídá ceně za pětiletou léčbu Spinrazou. Delší účinnost Zolgensmy zatím není bezpečně prokázaná, protože odsud nejsou dostupná data – lék je příliš nový. Výrobce, americká firma Novartis, ale doufá, že účinek Zolgensmy je celoživotní. Už v případě, že lék skutečně dokáže blokovat rozvoj SMA déle než pět let, vyjde pojišťovnám levněji než opakovaná léčba Spinrazou.
Nasazení Zolgensmy prvním třem českým pacientům, na něž rodiče pořádali veřejné sbírky, povolilo před měsícem Ministerstvo zdravotnictví v rámci tzv. specifického léčebného programu. Všem třem chlapcům také slíbily mimořádně lék uhradit jejich pojišťovny. První pacient, malý Maxík, už léčbu minulý týden v motolské nemocnici absolvoval.
V Česku se ročně narodí do 10 dětí se spinální svalovou atrofií. Lékaři prosazují novorozenecký screening na tuto nemoc, protože včasné nasazení moderních, byť extrémně drahých léků může rozvoj nemoci zcela potlačit. Nemocní pak mohou žít bez viditelných handicapů.
