Nejdražší lék pro Maxíka a další děti zaplatí pojišťovny

Pro tři děti s diagnózou SMA - Maxíka, Adámka a Oliverka - vybrali Češi za necelé dva měsíce přes 120 milionů korun. Peníze jsou určeny na lék Zolgensma, jehož aplikaci ve specifickém léčebném programu, tedy mimořádně pro tři pacienty, povolilo před dvěma týdny Ministerstvo zdravotnictví.

První genový lék na světě Zolgensma je zároveň také jedním z nejdražších léků, jeho aplikace přijde na 2,125 milionu dolarů, tedy přes 50 milionů korun. Lék není dosud pro trh v EU registrován, takže lékaři ani rodiny nepředpokládali, že by jeho podání zaplatilo veřejné zdravotní pojištění.

Právě to však o víkendu nečekaně slíbil premiér Andrej Babiš: „Mám skvělou zprávu. Nakonec pro tyto tři děti tento lék pojišťovny zaplatí,“ napsal na svém webu.

Po premiérově veřejném slibu nabraly věci rychlý spád. Pojišťovna VZP, jejímž klientem je malý Adam, úhradu Zolgensmy pro Seznam Zprávy písemně potvrdila v pondělí odpoledne. „Za předpokladu splnění všech podmínek by měla realizace úhrady proběhnout bez jakýchkoli problémů,“ uvedl mluvčí Vlastimil Sršeň.

Důležitou podmínkou mimořádné úhrady je lékařské potvrzení, že léčba je pro pojištěnce jedinou možností. S tím se ale podle informací Seznam Zpráv včera ve VZP už počítalo jako s hotovou věcí.

Podobně odpovídá i Elenka Mazurová, mluvčí České průmyslové zdravotní, kde je pojištěn Oliver.

Proplacení se podle mluvčího Jiřího Sochora nebude po splnění všech zákonných podmínek bránit ani Maxova Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví (OZP).

Právě ze Sochorova vyjádření je zřejmé, že věci se v pojišťovnách daly do pohybu až po premiérově intervenci. „O tom, že nás motolská nemocnice zřejmě požádá o tuto mimořádnou úhradu, jsme byli předběžně informováni až v pondělí dopoledne. Lékařská zpráva dorazila v odpoledních hodinách. Samozřejmě si jsme vědomi časového tlaku na včasnost léčby, takže tomu přizpůsobíme vyhodnocení žádosti,“ popsal mluvčí Sochor z OZP.

Je tak vysoce pravděpodobné, že premiéra a pojišťovny k této reakci dotlačila publicita v médiích i zájem veřejnosti projevovaný na sociálních sítích. Ty se stupňovaly s tím, jak se krátil čas na podání léku.

Aby měla léčba Zolgensmou smysl, musí se podat dítěti do dvou let věku. Maxík i Adámek budou mít narozeniny už v červnu. Proto také Maxova rodina jako první spustila začátkem března pro syna veřejnou sbírku, na jejímž kontě se do včerejška nashromáždilo téměř 63 milionů korun.

Následovaly další sbírky pro Olivera a Adámka. Právě pro tyto tři pacienty povolilo Ministerstvo zdravotnictví podání Zolgensmy ve specifickém režimu ve Fakultní nemocnici v Motole.

I po tomto rozhodnutí ale rodiny a desítky dobrovolníků ve sbírkách pokračovaly, protože v úhradu tak drahého, v Evropě navíc neregistrovaného léku pojišťovnami nikdo nedoufal.

„Je to pro nás skvělá zpráva, jen hodně šokující, protože nám nikdo nedal dopředu vědět, že je léčba z veřejného pojištění možná,“ řekl Seznam Zprávám Adámkův otec Samuel Chramosta. „Teď už máme z pojišťovny potvrzené, že to zaplatí. Čekáme ještě na Adámkovy testy na protilátky, a pokud se všechno povede, lék se objedná a během května by ho Adámek mohl dostat,“ dodává.

„Je to bomba a nečekaný obrat, ani v nemocnici Motol ještě ráno nevěděli, že je úhrada možná,“ říká Martina Koutná, organizátorka sbírek pro děti se SMA.

Pro rodiny tím odpadá obrovský stres: na Adámkově kontě se do včerejška sešlo „jen“ 12 milionů korun a šance, že se včas povede vybrat přes 50 milionů, klesala každým dnem, i přesto, že se do sbírky solidárně zapojily desítky kolegů policisty Chramosty a peníze na konto jeho syna posílala, kromě jiných dárců, celá řada zaměstnanců nejrůznějších policejních složek.

Co bude s více než stovkou už vybraných milionů? Osud sbírek na Zolgensmu zatím není do detailu jasný, poslouží ale každopádně ve prospěch nemocných dětí.

Dnes téměř dvouletá batolata totiž ani po podání Zolgensmy nebudou zcela zdravá a do života si ponesou trvalé pohybové handicapy. Ani genový lék totiž neumí napravit škody, které SMA v těle pacienta už napáchala. Pouze zastaví další postup nemoci.

Malé adepty Zolgensmy - stejně jako další děti léčené dosud dostupným lékem Spinraza - čeká celoživotní terapie, především speciální a drahá rehabilitace. „Například rehabilitační pobyt na Slovensku, který synovi nejvíc pomáhá, přijde za 14 dní na 200 tisíc korun,“ uvádí Adámkův otec.

Chramostovi se chystají po poradě s právníky uvolnit část peněz ze sbírky i pro další nemocné děti se SMA. Podobně se ke sbírkám podle Martiny Koutné budou zřejmě stavět i další rodiny.

Lékaři předpokládají, že v červnu by Zolgensma měla být registrována pro evropský trh jako standardní lék, který pak pojišťovny s velkou pravděpodobností budou hradit dalším dětem.

To je důležitá zpráva třeba pro rodinu malé Margaretky z Českého Krumlova, pro niž se sbírka právě začíná rozbíhat. Holčička, která oslavila první narozeniny v únoru, má šanci, že se už dočká standardní léčby Zolgensmou i v případě, že se na jejím kontě potřebné peníze do dvou let věku nesejdou.

Pojišťovnám se úhrada Zolgensmy ostatně vyplatí. Jednorázová dávka nového genového léku je podle neuroložky Jany Haberlové z Fakultní nemocnice v Motole zhruba stejně drahá jako pětiletá léčba obdobně účinkujícím přípravkem Spinraza.

Zatímco se Spinraza musí aplikovat pacientovi celoživotně třikrát ročně do mozkomíšního moku, Zolgensmu stačí podat jedinou infúzí. A podle dosavadních zkušeností, které jsou u nového léku zatím pětileté, se zdá, že by mohla mít trvalý účinek.

Dětí s diagnózou SMA se v Česku narodí do deseti ročně. Lékaři by rádi prosadili plošný novorozenecký screening na SMA. Bude-li dostupná a pojišťovnami hrazená Zolgensma, mohli by ji totiž nemocní kojenci dostat dřív, než se u nich začnou projevovat příznaky choroby.

Tím by se zabránilo celoživotnímu poškození pacientů. „U pacientů, které léčíme presymptomaticky, tedy než se projeví příznaky nemoci, laik ani nepozná, že si nesou tuto genetickou odchylku,“ říká lékařka Haberlová.

„Rád bych, aby se novorozenecký screening teď prosadil,“ říká Adámkův otec Samuel. „Protože bude-li dostupná a pojišťovnami hrazená Zolgensma, je to obrovský milník. Novorozenecký screening odhalí nemoc včas a děti se SMA by si už nemusely nést celoživotní poškození.“