Článek
Ministerstvo zdravotnictví povolilo použití neregistrovaného léku Zolgensma. Ten se používá pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií. Na Twitteru o tom informoval ministr zdravotnictví Adam Vojtěch.
„Nyní je možná distribuce, výdej a použití léku v ČR. Je určen pro léčbu dětských pacientů do 2 let se spinální svalovou atrofií. Léčba bude probíhat v Neuromuskulárním centru Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol,“ napsal ministr.
Ani ne dvouletý Maxík trpí vzácnou vrozenou chorobou – spinální svalovou atrofií (SMA), která působí ochabování a úbytek svalů. Postižené děti postupně přicházejí o schopnost pohybu, nakonec nedokážou polykat a dýchat.
Rodiče pro něj ve veřejné sbírce vybrali 62 milionů korun, protože lék nehradí zdravotní pojišťovny. Jenže lék Zolgensma se v Česku dosud nesměl ani aplikovat.
Maxíkovi přitom už 7. června budou dva roky, což je maximální možný termín, dokdy je možné léčbu aplikovat. Fakultní nemocnice v Motole se proto narychlo snažila získat u českých úřadů vlastní povolení k aplikaci léku v rámci takzvaného specifického léčebného programu. To tedy nyní dostala.
„Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů. Umožnili jsme jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury,“ komentoval rozhodnutí ministr Vojtěch.
Otázky resortu životního prostředí
Maxův osud má v rukou ale také Ministerstvo životního prostředí, které zodpovídá za manipulaci s geneticky modifikovanými organismy. Zolgensma totiž obsahuje geneticky upravený virus.
„Posuzujeme, co by se stalo, kdyby se geneticky modifikovaný virus dostal do životního prostředí, jaké by byly například důsledky interakce s jinými viry. Nebo jaké následky by mohlo mít, kdyby se při aplikaci dostal GM virus do těla jiné osoby – při poranění ošetřujícího personálu při zavádění infuze a podobně,“ vysvětluje Petra Roubíčková, mluvčí Ministerstva životního prostředí.
Podle ní by vše mělo být tento týden dokončeno a Novartis by mohl začít pracovat na dovozu léku z laboratoří v USA do Česka. „Zvolili jsme formu oznámení, aby vše bylo co nejrychlejší,“ doplnila Petra Roubíčková za resort životního prostředí.
Naděje pro další dvě děti
Rodiče malého chlapce se tak můžou připravovat na začátek léčby. „Už příští týden jedeme s Maxíkem do Motola na kontrolu. Chystáme se podepsat smlouvy a jakmile zaplatíme příslušnou částku za lék, nemocniční lékárna může přípravek objednat,“ řekl Seznam Zprávám Maxův otec Jiří Mosler. „Spadlo z nás to největší napětí, teď je to taková opatrná radost.“
Laboratoř v USA vyrobí lék přímo na váhu pacienta. I s dopravou do Evropy a pak do Prahy to může trvat ještě zhruba dva týdny, odhaduje Ivo Hlaváč, člen vedení Novartisu. Léčba by tak mohla začít v květnu. „Navzdory covidové situaci, všem opatřením a ztížené komunikaci musím říct, že týmy na SÚKL i ministerstvech fungují skvěle a byli velmi vstřícní.“
Ivo Hlaváč také připomněl, že povolení neplatí jen pro Maxe. Pokud by se i v jiných sbírkách, které běží, podařilo vybrat potřebnou částku na léčbu, můžou se takto odléčit i další dvě děti. A to do chvíle, než by byl lék oficiálně schválen v Evropské unii.
