Sto milionů za genovou terapii? Vývoj stojí miliardy, pacientů jsou desítky

Článek si také můžete poslechnout v audioverzi.

Sto milionů korun. Takovou cenu si za léčbu syna vyslechli rodiče dvouletého Martínka, který trpí vzácným genetickým syndromem AADC.

„Tato terapie není vzhledem k vzácnosti výskytu onemocnění hrazena ze zdravotního pojištění a žádost o uhrazení léčby nám zdravotní pojišťovna bohužel zamítla,“ napsali rodiče na webu sbírky.

Díky 300 tisícům dárců se během několika dnů podařilo vybrat dokonce o třetinu víc peněz, než byl potřebný limit. Finální částka tak činí 151 milionů a chlapec bude moci léčbu brzy podstoupit.

Jaká bude konečná výše nákladů a kam budou peníze převedeny, zatím dárcovská platforma Donio, kde sbírka probíhala, netuší.

„Čekáme na vyjádření od tatínka, zakladatele sbírky. Nevíme, zda budeme peníze převádět na jeho účet, nebo rovnou na účet kliniky, kde bude Martínek podstupovat léčbu. Není jasná ani finální cena a zda se bude aplikovat zahraniční DPH,“ uvedla pro Seznam Zprávy Cristina Carmen Baron z marketingového oddělení Donia.

„Ohledně platby za lék se stále jedná. Jakmile se jednání posune, dáme všem dárcům vědět do aktualit u sbírky, nebo u nás na sociálních sítích,“ dodala k přípravku Upstaza.

Podobná sbírka na léčbu jednoho pacienta nemá v Česku obdoby, což vyvolalo řadu otázek týkajících se úhrady léků na vzácná onemocnění i jejich vysoké ceny.

Co se částky týče, ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu David Kolář přibližuje, že se náklady na vývoj běžných léků odhadují průměrně na dvě miliardy eur, tedy v přepočtu zhruba 50 miliard korun, přičemž jejich vývoj obvykle trvá zhruba 10 až 12 let.

Ještě výše můžou náklady šplhat v případě takzvaných sirotčích léků (z anglického orphan drugs, pozn. red.), mezi které spadá i Upstaza. Ty jsou totiž určeny pro léčbu velmi vzácných onemocnění, a tím pádem pro velice úzkou skupinu pacientů, což se pak zpravidla výrazně promítá i do ceny.

„Výrobce musí získat jak náklady na vývoj a výrobu, tak i potřebný zisk z řádově menšího počtu pacientů. Má přitom legitimní zájem maximalizovat zisk, a to nikoli ze ziskuchtivosti, ale protože musí být pro investory obdobně atraktivní jako výrobce léčiv určených pro řádově větší populace pacientů,“ vysvětluje pro Seznam Zprávy Regina Demlová, přednostka Farmakologického ústavu Lékařské fakulty Masarykovy univerzity.

Ona sama se společně s týmem kolegů v posledních letech podílela na vývoji dvou léčivých přípravků - jednoho pro pacienty trpící nemocí motýlích křídel, druhého pro ty s vzácným nádorovým onemocněním postihujícím zejména dětskou část populace.

Pro srovnání s případem dvouletého Martina uvádí Demlová jiné vzácné – ne však velmi vzácné – onemocnění, a to spinální svalovou atrofii. Při její léčbě se také využívá genová terapie, konkrétně léčivý přípravek Zolgensma, jehož aplikace pro jednoho pacienta stojí přibližně 50 milionů korun.

„Takových pacientů může být například 10 až 15 za rok, celkové náklady tedy sahají až do výše kolem 750 milionů korun. V obou případech se jedná o genovou terapii nahrazující nefunkční gen, podávanou jednou za život u malých dětí, s četností výskytu lišící se o řád,“ uvádí.

Ministerstvo zdravotnictví na svém webu uvádí, že v současné chvíli je známo přibližně 8000 vzácných onemocnění, s nimiž se potýká zhruba sedm procent světové populace.

Syndrom AADC, který lékaři diagnostikovali u dvouletého Martínka, má podle odhadů nyní asi 120 lidí na světě.

Demlová přibližuje, že výrobce Upstazy obdržel potvrzení Evropské lékové agentury o tom, že konkrétní léčivá látka může být považována za léčivý přípravek pro vzácné onemocnění, v roce 2016. Dalších šest let trvaly jednotlivé fáze výzkumu a hodnocení.

„A po celou dobu musel výrobce veškeré náklady hradit bez jistoty, že lék bude schválen pro pacienty v EU, kterých navíc může být jen několik desítek ročně,“ nastiňuje odbornice okolnosti vývoje léku.

„Oproti počtu pacientů, kteří se léčí s jiným vzácným onemocněním, jako je například cystická fibróza, si tak musí výrobce násobně vyšší cenou kompenzovat fakt, že prevalence AADC je v Evropské unii jen jedno dítě na 118 tisíc narozených, což právě odpovídá jednomu dítěti za rok v České republice,“ dodává.

Srovnáním – na první pohled – „astronomické“ ceny s finančně méně nákladnými léky, které se ale pacientům podávají opakovaně, se navíc nabízí další, o něco komplexnější pohled na celou problematiku.

„Moderní léčba chronického, velmi rozšířeného onemocnění, jako je například vysoký krevní tlak, může stát třeba 40 až 80 tisíc korun ročně. Takových pacientů jsou přitom v celé České republice tisíce a léky mohou užívat po dobu třeba i více než 40 let. Výsledný náklad tak může být v řádech miliard korun, je však rozložený do mnoha let,“ popisuje Demlová.

Odborníci zároveň upozorňují na to, že - s přihlédnutím k pokroku na poli vývoje léků i rostoucímu počtu diagnóz vzácných onemocnění - bude nutné, aby se zdravotnický systém na vstup podobně nákladných léčiv lépe připravil, jelikož k němu bude docházet častěji.

„Celková možná budoucí potřeba pro financování nových léčivých přípravků pro všechny pacienty se vzácným onemocněním se pohybuje v řádu desítek miliard korun, což není pro stávající systém zdravotního pojištění přijatelné,“ podotýká Demlová.

Jak je to s novými léky v Česku? „Pravidelná analýza EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator uvádí, že jen v období 2018–2021 vstoupilo do České republiky 29 nových léčivých přípravků na různá vzácná onemocnění,“ přibližuje Kolář z Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.

Celý proces loni usnadnila novela zákona o veřejném zdravotním pojištění, která podle Koláře „nalinkovala novou cestu vstupu do systému cen a úhrad“.

V potaz se například začala brát takzvaná měkká kritéria, jako jsou závažnost onemocnění nebo dopad léku na život pacienta, nikoliv jen nákladová efektivita – „určení poměru mezi náklady a přínosy dané terapeutické intervence“ – byť i tu musí výrobce doložit.

Kolář upozorňuje, že schválení léku není jednoduchý proces. „Výrobce léčiva musí splnit celou řadu medicínských a ekonomických podmínek, aby získal pozitivní rozhodnutí Státního ústavu pro kontrolu léčiv,“ nastiňuje.

„Zásadní roli hrají i zdravotní pojišťovny, které - ač jsou také účastníkem řízení, stejně jako výrobce - mají v praxi výrazně silnější postavení a prakticky právo veta. Pokud totiž výrobce neuzavře dohodu limitující náklady právě se zdravotní pojišťovnou, v drtivé většině případů SÚKL pozitivní stanovisko k danému léčivu nevydá,“ dodává.

Jako možný zádrhel do procesu vstupuje i vyjednávání o ceně léku, do níž může v případě žádosti o úhradu ze systému veřejného zdravotního pojištění touto cestou promlouvat i stát.

V případě léku Upstaza ale její výrobce - farmaceutická společnost PTC Therapeutics – žádost o úhradu tímto způsobem nepodal, za čímž může stát hned několik faktorů.

Mezi obecnými důvody, proč tak výrobce neučiní, Kolář vyjmenovává například to, že v dané zemi nejsou pacienti s konkrétním typem onemocnění, chybí infrastruktura pro aplikaci léku nebo akreditované centrum pro jeho podání.

Seznam Zprávy se s dotazy, proč žádost nepodala, i když v Česku žije jeden ze 120 pacientů s diagnózou AADC syndromu, obrátily přímo na PTC Therapeutics, ta ale do vydání článku neodpověděla.