Schvalování léků na vzácné nemoci v Česku vázne, svítá ale na lepší časy

Od loňského roku se česká legislativa otevřela novým léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění (LPVO). A procesem už prošly čtyři léky, zjistily Seznam Zprávy od Státního ústavu pro kontrolu léčiv.

„Z celkového počtu 19 zahájených správních řízení s LPVO dospěla čtyři k pozitivnímu rozhodnutí, která již nabyla právní moci,“ přibližuje mluvčí ústavu Klára Brunclíková.

Vůbec prvním takto schváleným lékem byla už loni Spinraza pro pacienty se spinální svalovou atrofií. Během letošního roku k ní přibyly ještě Onivyde (rakovina slinivky), Trepulmix (tromboembolická plicní hypertenze) a Vyndaqel (amyloidóza).

U jednoho léku pak bylo vydáno negativní rozhodnutí.

„Současně byla v průběhu měsíce června vydána další 2 pozitivní rozhodnutí, kde se nyní čeká na nabytí právní moci,“ dodává Brunclíková. Jde o Evrysdi (spinální svalová atrofie) a Voxzogo (achondroplazie).

Moderní léky jsou pro české pacienty dostupnější než v ostatních zemích V4, tedy Polsku, Slovensku a Maďarsku. Vychází to z pravidelné analýz Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací Patients W.A.I.T. Indicator.

Nejlépe jsme na tom u skupiny onkologických léků. Ze 46 inovativních přípravků se na tuzemském trhu objevilo 35. To je o 14 víc než v Polsku, o 17 oproti Maďarsku. Na Slovensku pak za stejnou dobu vstoupilo na trh jen 5 léků.

Naopak v celkovém počtu nově schválených léků zaostáváme třeba za Německem nebo Rakouskem.

„Za poslední rok dva jsme se nesetkali s nějakými velkými problémy, že by pacient léčbu nedostal nebo pro něj nebyla dostupná. Co víme z organizací, jde o jednotky případů,“ popisuje Petra Adámková, předsedkyně spolku Hlas onkologických pacientů.

Ačkoliv se situace s dostupností léků zlepšuje a zrychluje se také jejich povolování, právě trvání administrativního kolečka je slabinou Česka. Průměrně pacienti čekají na nový lék téměř rok a pět měsíců. Pohybujeme se tak jen těsně nad průměrem Evropské unie.

„Konkrétně v oblasti moderních léků vidíme, že jejich pozdější dostupnost oproti výše  zmíněným státům je u nás ovlivněna například tím, že se při stanovení potřebné maximální ceny léku čeká na jeho dostupnost na minimálně třech dalších trzích evropských zemí, což je dle mého podmínka již poměrně obsoletní,“ říká výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu David Kolář.

S dostupností by měly do budoucna pomoci i nové cesty pro úhradu léků. Mimo jedné, naznačené v úvodu textu, mohou dočasnou úhradu získat i další vysoce inovativní léčivé přípravky. V praxi se ale stále velmi využívá paragraf 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění, který umožňuje proplacení jinak nehrazené léčby v případě, že je „jedinou možností z hlediska zdravotního stavu pojištěnce“.

„Pokud je nový lék v tomto ohledu lepší, tak by z našeho pohledu měl mít přednost, ale něco jiného už si může myslet pojišťovna, pro kterou to může znamenat desetinásobný výdaj,“ řekla v nedávném rozhovoru pro Seznam Zprávy zástupkyně přednosty pro léčebnou péči onkologické kliniky FN Olomouc Hana Študentová.

Tohle je ale poměrně problematické pole. Nejen pro lékaře, pro které to znamená velkou administrativní zátěž, ale i pro pacienty, kteří nemohou předvídat, jestli se k nim lék na výjimku dostane.

„Tenhle systém je nefér vůči lékařům. Jak chápu naši roli, měli bychom pro pacienta vymyslet prostě optimální léčbu. Ale už přeci nemáme zajišťovat, kdo, kdy a jakým způsobem ji pacientovi zaplatí,“ dodává Študentová.

Jen onkologická klinika FN Olomouc, kde působí, má od letošního ledna do června podaných zhruba 700 žádostí podle paragrafu 16.

„Inovativní léčba je většinou dostupná, byť na paragraf 16. Záleží také na konkrétní pojišťovně, zda ji uhradí. Stále přetrvává zkušenost, že svazové pojišťovny jsou v tomto ohledu vstřícnější než VZP,“ dodává Adámková.

Seznam Zprávy se dotázaly čtyř pojišťoven s nejvyšším počtem klientů v Česku, kolik žádostí loni a předloni obdržely, kolik jich vyřídily kladně a na jakou částku léčba vyšla.

Česká průmyslová zdravotní pojišťovna schválila loni i předloni asi 97 procent žádostí podle paragrafu 16. Jejich počet narostl meziročně o tisícovku na 6175 v roce 2022. Za schválené zdravotní služby pojišťovna zaplatila 931 milionů korun. Jen o čtyři procenta méně žádostí schválila Zdravotní pojišťovna Ministerstva vnitra a v roce 2022 ji to vyšlo na 1,15 miliardy korun.

Oborové zdravotní pojišťovně (OZP) se počet žádost zvýšil mezi lety 2021 a 2022 o třetinu, přesný podíl schválených ale nevede. „V roce 2022 jsme přijali okolo jednoho tisíce žádostí (o úhradu léčby podle § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění) a uhradili jsme zhruba 299,5 mil. Kč,“ napsal mluvčí pojišťovny František Tlapák.

Všeobecná zdravotní pojišťovna odpovědi do vydání článku nezaslala.

Vyjma moderních léků, které postupně pronikají do praxe českého zdravotnictví, mají pacienti ještě jednu šanci, a to zařazení do některé z probíhajících klinických studií. Touto cestou se vydala také Anna, která se potýkala s rakovinou plic.

„Po dvou chemoterapiích jsem od svého ošetřujícího lékaře dostala nabídku, jestli se nechci zúčastnit klinické studie na nový lék. Šla jsem do toho s tím, že můžu do budoucna pomoct lidem se stejnou diagnózou, jako mám já,“ popisuje.

Podle posledních dat z analýzy EY pro Asociaci inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) realizovali její členské společnosti v Česku 396 klinických hodnocení nových léčiv. Zapojeno do nich bylo přes 16 tisíc pacientů a téměř 2000 lékařských týmů. Počet studií zůstává v posledních letech podobný, zvyšuje se ale objem investic. V roce 2021 se vyšplhaly na 2,6 miliardy korun.

„Ustupují velké studie s tisíci zapojenými pacienty a častěji se objevují menší klinická hodnocení zkoumající léčiva na vzácnější a vzácná onemocnění,“ popisuje David Kolář, ředitel AIFP. V grafu níže je zobrazeno šest oblastí s nejvyšším počtem klinických studií.

Seznam aktuálních klinických studií mohou pacienti najít na webu Státního ústavu pro kontrolu léčiv. Informovat se o nich mohou i v online poradně AIFP.

„Z posledního vývoje je také zřejmé, že se do České republiky často nedostávají studie těch nejmodernějších léčiv a nejmodernějších terapií. Důvodů je několik: chybí podpora státu a klinické hodnocení je roztříštěné. Každé zdravotnické zařízení má jiná pravidla, jiné pokyny, administrativní zátěž je enormní,“ dodává Kolář.

Podle něj je nutné podpořit oblast výzkumu, abychom se vyhnuli nepříjemnému vývoji jako u našich sousedů. Podle dat ze Slovenska totiž během posledních čtyř let klesl počet tamních klinických hodnocení o pětinu, skoro na půlku spadl počet zapojených pacientů a o třetinu se propadly investice.

Na pozadí celé debaty o moderních léčivých přípravcích se ale řeší problematika financí. Tedy aby i do budoucna bylo české zdravotnictví finančně udržitelné. Pokud se totiž bavíme jen o čtyřech nově schválených lécích na vzácná onemocnění z úvodu textu, každý vyjde pojišťovny na desítky milionů korun ročně.

„Podívám-li se specificky na oblast léčiv, zde by bylo vhodné postupně začít využívat nové modely jejich oceňování, tzv. value based pricing. Ten je založen na celkovém zhodnocení přínosů a hodnoty léčiva a neomezuje se pouze na jeho finanční náročnost a zdravotnické benefity. Bere v potaz také přínos v oblasti sociální, například zkrácení hospitalizací, včasný návrat do pracovního procesu nebo soběstačnost pacienta na podpůrné péči,“ vysvětluje Kolář.

Výdaje veřejného zdravotního pojištění na centrové léky narostly za posledních pět let o 80 procent. Celkově ale léčiva tvoří stále pouze 16 procent zdravotního rozpočtu. Problém je, že 81,5 procenta výdajů na zdravotnictví pokrývají veřejné zdroje, to je jeden z nejvyšších podílů napříč Evropou, upozorňuje poslední analýza českého systému zdravotnictví, kterou vydalo Evropské středisko pro sledování zdravotnických systémů a politik.

„Vážou se k tomu i výdaje, a tedy co si český systém může dovolit ve stávající situaci, a co si bude moct dovolit do budoucna,“ řekl nedávno náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček při prezentaci analýzy stavu českého zdravotnictví. Podle něj proto musí ministerstvo přemýšlet, jak do českého zdravotnictví přivést více zdrojů, protože i například spoluúčast pacientů je minimální.

„Je to pro nás naprosto zásadní otázka a budeme na tom v následujících měsících a letech hodně pracovat,“ dodal Dvořáček.

Na řadu tak přichází debata o efektivitě českého zdravotnictví, která se netýká jen léků. Ale i třeba otázky, jestli potřebuje Česko tolik pohotovostí nebo celkově nemocnic.