Článek
Článek si také můžete poslechnout v audioverzi.
Když Ondra onemocněl poprvé, byly mu tři roky. Vyšetření odhalilo, že se za původně nenápadnými zdravotními potížemi skrývá akutní lymfoblastická leukemie – nejčastější nádorové onemocnění dětského věku.
Lékaři chlapce ihned začali léčit pomocí chemoterapie a radioterapie. „Bylo mi hodně špatně, to si jediné pamatuji, že jsem se večer budil a bylo mi hodně špatně,“ vzpomíná chlapec. Nemoc se ale i přes snahy zdravotníků vracela a další možnosti pomalu docházely.
Naději přinesla až nová přelomová léčba – CAR T buněčná terapie. Za zvláštním názvem se skrývají takzvané „živé léky“, které se podávají jednorázově a připravují se každému pacientovi na míru z jeho vlastních upravených bílých krvinek.
Výroba léku na míru trvá několik týdnů. Po odběru krve se oddělí bílé krvinky, které se odesílají do jedné z mála laboratoří na světě. Zpět se vrací speciálně upravené.
Ondra za sebou má řadu náročných terapií. Teď už se ale může znovu scházet s kamarády, chodit do školy i na sporty.
Dnes už 11letý Ondra se stal v dubnu 2020 prvním dětským pacientem, kterému byla v Česku léčba podána.
„Přišel obrovský kontejner, říkali jsme mu R2D2, protože vypadá úplně stejně jako robot ze Star Wars. Uvnitř kontejneru je sáček s asi 15 mililitry tekutiny. Ten se rozmrazí a do půl hodiny podává,“ popisuje Lucie Šrámková, přednostka Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol.
„CAR T léčba je v onkologii přelomem, protože využívá sílu imunitního systému pacienta. Jeho vlastní bílé krvinky se upraví tak, aby byly schopné rozpoznávat nádorové buňky, které potom zničí. Stanou se tak mnohem mocnější zbraní, než je třeba chemoterapie,“ pokračuje lékařka.
Malý Ondra dostal lék krátce poté, co jeho použití povolila Evropská léková agentura (EMA). CAR T je nyní schválena pro pacienty s některými nádorovými onemocněními krve. Podle lékařky je ale princip použitelný v zásadě na jakékoliv nádorové onemocnění. Desítky přípravků jsou nyní stále ve vývoji a zkoumá se jejich možné použití i při dalších onkologických onemocněních.
Malý Ondra je nyní rok a půl po podání speciální léčby a výsledky testů ukazují, že je zcela v pořádku. Kromě občasných kontrol v nemocnici si tak konečně může bezstarostně užívat stejných aktivit jako kamarádi ve škole. „Teď už je to dobré a doufáme, že už to tak zůstane napořád,“ dodává jeho maminka Gabriela.
Jak se CAR T připravuje a co to je?
CAR T je zkratka z anglického Chimeric Antigen Receptor cells. T značí T-lymfocyty, které se v krvi běžně vyskytují. Zkratka popisuje, že jde o lymfocyty s uměle vloženými receptory.
Výroba „živého léku“ trvá několik týdnů. Nejprve jsou pacientovi odebrány bílé krvinky, které se odesílají do jedné z mála výrobních laboratoří na světě věnující se jejich úpravě. Do buněk je zde vpravena genetická informace pro tvorbu tzv. chimérického antigenního receptoru, který dokáže rozpoznat a zničit nádorové buňky. Připravený lék se následně dopraví zpět do nemocnice a podá pacientovi infuzí. (AIFP)
Nová naděje
Dětských pacientů, kteří dostali léčbu pomocí CAR T, mají ve FN Motol celkem pět. I v případě ostatních standardní léčba nezabírala a revoluční buněčná terapie se stala šancí na záchranu.
Patří mezi ně i malá Agátka. Veselá čtyřletá dívka, která za paní doktorkou Šrámkovou přišla v doprovodu maminky a oblíbených plyšáků. Lékaři u ní leukémii diagnostikovali ve dvou letech a dívka od té doby prošla chemoterapií i transplantací kostní dřeně. Po transplantaci však došlo k dalšímu prudkému vzplanutí nemoci.
Čtyřletá Agátka s vážným onemocněním bojuje od dvou let.
„CAR T byla opravdu naděje,“ vzpomíná Agátina maminka. Leukemie z kostní dřeně následně zmizela. Pro holčičku ale zdravotní martyrium neskončilo – po půl roce se u ní objevil tumor ve vedlejších nosních dutinách a následovala další transplantace a radioterapie.
Nyní však výsledky ukazují, že je dívka z nejhoršího venku. „Stále vnímám CAR T jako pojistku, ale snad už nikdy nebude potřeba,“ dodává maminka malé pacientky. Oceňuje, že na rozdíl od jiných léků neměla buněčná terapie vážnější vedlejší účinky. „Máme toho za sebou hodně. Ale doufám, že už to je naposled a že už dá leukemie pokoj,“ dodává.
Podle lékařky Šrámkové se účinek léčiv může lišit podle pacienta. „Samozřejmě, že i tato terapie má své limity. Nemůžeme říct, že se 100procentní jistotou vede k uzdravení. Ale je to obrovská šance pro děti s leukémií, která je jinak odolná k ostatním metodám léčby,“ míní.
Malá pacientka si paní doktorku oblíbila. Lucie Šrámková je přednostkou Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol.
S tím souhlasí i Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu. „Mnoho pacientů po podání CAR T buněčné terapie žije bez projevů nádorového onemocnění řadu let. U jiných vydrží léčebný efekt kratší dobu. Vždy se však jedná o pacienty, u kterých dostatečně nefungovala klasická léčba,“ vysvětluje.
Speciální terapii poskytuje v Česku jen několik certifikovaných pracovišť, u dětí pouze Motol. Podle Jakuba Dvořáčka už ji v Česku podstoupily desítky pacientů. Nákladná léčba je na základě společného stanoviska Všeobecné zdravotní pojišťovny a České lékařské společnosti Jana Evangelisty Purkyně v indikovaných případech hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištění.
Ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu upozorňuje, že vzhledem k novému pojetí léčebné terapie i výzvám, které představují úhradové limitace zdravotnického rozpočtu, navrhuje inovativní farmaceutický průmysl nové metody platby za moderní léčbu. Založené by mohly být například na úhradě na základě úspěchů léčby (tzv. outcomes-based payments) nebo rozložení úhrady v čase (tzv. staggered payments). „Jejich cílem je zajistit včasný přístup pacientů k novým terapeutickým možnostem,“ dodává Dvořáček.
